首款國產RNAi療法在研乙肝新藥STSG

據舒泰神(北京)生物制藥股份有限公司及全資子公司北京三諾佳邑生物技術有限責任公司早前發布公告，旗下在研乙肝新藥STSG-0002注射液已在北京大學第一醫院完成首例受試者給藥(I期臨床試驗)。

公告內容

STSG-0002注射液作用機制

據舒泰神公司披露信息顯示，STSG-0002注射液是一款具有自主知識產權的國家I類治療用生物制品，是一款攜帶靶向HBV基因組P區和X區的shRNA序列表達框的肝噬性復制缺陷重組腺相關病毒。

STSG-0002注射液以重組腺相關病毒(rAAV)作為遞送載體，將目的基因序列導入細胞轉錄生成shRNA，shRNA在細胞質中剪切為單鏈siRNA，隨后通過RNAi機制，特異性地沉默HBV復制相關的pgRNA和HBV蛋白表達相關的sRNA，阻斷HBV病毒復制，降低HBsAg、HBeAg和HBc蛋白的合成和分泌。

STSG-0002具有明顯嗜肝性，單次靜脈給藥可在肝細胞內長期表達siRNA。HBsAg的大幅度降低有望促進HBsAg血清轉化，從而實現HBV功能性治愈。

在HBV轉基因小鼠模型進行的臨床前研究中，STSG-0002注射液表現出卓越的有效性和長效性，特別是在降低HBV相關抗原方面較已有的NAs類藥物恩替卡韋表現出明顯優勢。

據目前掌握的公開信息顯示，STSG-0002注射液是國內首款采用RNAi技術開發并且進入人體臨床試驗的在研乙肝新藥。去年9月，該款藥物獲得國家藥監局的批準開展臨床試驗。詳細信息請看（關注！首款國產RNAi療法在研乙肝新藥STSG-0002獲批臨床試驗）。

該款藥物的PhaseI期臨床試驗是一項多中心、開放性、劑量遞增研究，旨在評估STSG-0002注射液對無癥狀慢性HBV感染者的安全性、耐受性及初步有效性。

目前已知參加該款藥物臨床試驗的機構為北京大學第一醫院、重慶醫科大學附屬第二醫院、通化市中心醫院。北京大學第一醫院王貴強主任、崔一民教授為該項研究的主要研究者。

提醒：該公告信息已發布一月有余，此前由于專注于歐洲肝病學會年會的信息，其它已披露信息就沒有更多關注，后續將會逐漸將遺漏信息補全，同時，還要提醒一下因看到該信息想全倉買進股票的朋友注意風險，我這發布的信息多數是在各個公司發布公告之后才會發布，盡量不要做接盤俠，除非你家里有礦或者真愛。（更多肝病新藥研究信息敬請關注“肝臟時間”微信公眾號）！